Crea Sanità e il Laboratorio Malattie Rare hanno presentato un rapporto sulle epidemiologie e l’utilizzazione dei servizi sanitari nel contesto delle malattie rare, che ha la finalità di fornire, sulla base dell’analisi effettuata utilizzando i dati forniti dal Ssr della Lombardia, un supporto alle decisioni pubbliche, stimando la dimensione epidemiologica e conseguentemente il ricorso ai servizi sanitari da parte dei pazienti affetti da MR, analizzandone l’impatto economico sul Ssr e traslando il tutto sul livello nazionale.
Crea Sanità e Laboratorio Malattie Rare - Malattie rare: un report con i dati della Lombardia
Anno 2015
Riportiamo di seguito una sintesi del rapporto; il testo completo del documento è disponibile nel box download.
La maggiore difficoltà in una analisi sulle MR è quella derivante dalla scarsa numerosità dei casi trattati; la opportunità di poter utilizzare il dato lombardo è risultata, quindi, fondamentale, permettendo di analizzare casi e utilizzazione dei servizi sanitari di una popolazione di oltre 9 milioni di abitanti, paragonabile ad alcuni Paesi europei di media dimensione.
Lo studio ha individuato i casi di analisi sulla base del codice di esenzione dalle compartecipazioni riconosciuto dalla Regione Lombardia e, quindi, ha ricostruito il percorso assistenziale dei singoli pazienti considerando gli eventuali ricoveri, le prestazioni specialistiche ambulatoriali effettuate nelle strutture pubbliche e private accreditate, i consumi farmaceutici territoriali e quelli ascrivibili al File F, cioè somministrati in regime di assistenza diversa dal ricovero (non è stato possibile, invece, attribuire gli altri farmaci dispensati in ospedale in quanto non riconducibili al singolo paziente), i certificati di assistenza al parto (CedAP) e gli accessi al pronto soccorso.
L’analisi, che ha utilizzato il 2012 come finestra di osservazione, è stata estesa a 44.548 soggetti esenti per MR, al netto di 25.355 soggetti affetti da celiachia, la cui prevalenza è risultata largamente maggiore della prefissata soglia del 5 per 10.000 che caratterizza a livello europeo le MR. “E’ stato anche escluso un piccolo numero di soggetti deceduti nell’anno di valorizzazione dei costi, al fine di evitare bias associati ai costi che generalmente si osservano in prossimità di eventuali decessi”, spiegano i ricercatori.
Tornando ai dati, nel 2012 la prevalenza di soggetti portatori di esenzione per una MR in Lombardia è stata pari allo 0,46% della popolazione residente, con una significativa differenza di genere: 0,39% per i maschi e 0,53% per le femmine.
Rapportato al dato Italia, i pazienti con malattia rara equivarrebbero a 112.034 soggetti maschi e 162.538 femmine. Tra i pazienti lombardi, il 16,5%, ossia 7.358, è affetto da condizioni ultra rare (228 malattie o gruppi con prevalenza minore dello 0,002%), con una prevalenza pari allo 0,08% del totale degli assistiti; per 30 condizioni ultra rare è stato rilevato un unico caso nel periodo di osservazione. L’analisi ha fatto inoltre emergere come i pazienti siano concentrati in particolar modo nella fascia di età giovane, “dimostrando che le condizioni ultra rare (a livello europeo fissate ad una soglia di prevalenza minore dello 0,002%) sono per lo più a insorgenza giovanile e presumibilmente, spesso, a prognosi infausta”.
Dall’analisi del dato per categoria diagnostica, è emerso che le più comuni sono le Malattie delle ghiandole endocrine, della nutrizione, del metabolismo e disturbi immunitari, seguite dalle Malattie del sistema nervoso e degli organi di senso e dalle Malattie del sangue e degli organi ematopoietici.
La spesa media annua per malato raro ammonta a 5.003,10 euro. A livello di genere il dato riferito alle donne (3.539,30 di euro) è nettamente inferiore a quello dei maschi (6.856,60 di euro). In termini assoluti, ne deriva un costo per il SSR di 222,90 milioni di euro, pari all’1,2% della spesa regionale. “Assumendo per la popolazione italiana la stessa spesa media pro-capite per fasce di età della popolazione di pazienti con esenzione per MR lombarda – rilevano i ricercatori -, la spesa in Italia ammonterebbe a 1.366,20 milioni di euro, pari all’1,2% della spesa pubblica totale”.
Lucia Busatta
Pubblicato il: Domenica, 21 Giugno 2015 - Ultima modifica: Lunedì, 05 Agosto 2019
