È stata rilasciata dalla Commissione europea l’autorizzazione alla prima terapia genica ex vivo con cellule staminali, terapia volta alla cura di pazienti affetti da una rara e grave malattia denominata ADA-SCID (immunodeficienza severa combinata da deficit di adenosina-deaminasi).
UE - Commissione UE: autorizzazione alla prima terapia genica ex vivo con cellule staminali per la cura della malattia ADA-SCID
Anno 2016
Questa malattia genetica, determinata da un gene alterato ed ereditato da entrambi i genitori, comporta che il sistema immunitario sia talmente compromesso da non riuscire a proteggere l’organismo contro alcun agente patogeno esterno; è una malattia potenzialmente letale già e soprattutto nei primi mesi di vita del bambino, che quindi deve essere preservato e tenuto in ambienti completamente sterilizzati e isolati (ulteriori informazioni sono reperibili al seguente link).
La terapia – Strimvelis – non si sostanzia in un farmaco vero e proprio ma in una complessa procedura che consente di prelevare delle cellule dal midollo osseo del paziente per inserirvi tramite un vettore una copia normale (non alterata) del gene ADA e di reintrodurle nel midollo con un’infusione endovenosa. La procedura prevede anche la sottoposizione del paziente a basse dosi di chemioterapia per preparare il corpo all’immissione delle cellule con il gene corretto e migliorarne l’attecchimento.
I dati relativi alla procedura raccolti fino ad ora hanno mostrato che tutti e 18 i pazienti trattati sono vivi e 17 di questi non hanno avuto bisogno di ulteriori cure.
Hanno possibilità di accedere a questo tipo di terapia solo i pazienti che non hanno modo di ricevere un trapianto di midollo osseo per mancanza di donatori compatibili.
Questa terapia nasce da una ricerca ventennale italiana ed è frutto della collaborazione tra GlaxoSmithKline, Fondazione Telethon e Ospedale San Raffaele. I ricercatori si dicono soddisfatti per il raggiungimento di questo importante traguardo nella cura della malattia ADA-SCID e per aver migliorato le condizioni di vita dei giovani pazienti e auspicano che questo nuovo approccio terapeutico possa essere utilizzato anche per altre malattie genetiche rare (fonte: healthdesk.it).
A questo link le informazioni rilaciate dalla European Medicines Agency.
Denise Sacco
Pubblicato il: Venerdì, 27 Maggio 2016 - Ultima modifica: Mercoledì, 07 Agosto 2019
