Il 3 novembre 2021, la Commissione Sanità del Senato in sede deliberante ha approvato all’unanimità il Testo unico sulle malattie rare, recante le disposizioni per la cura delle malattie rare e per il sostegno della ricerca e della produzione dei farmaci orfani.
Testo unico sulle malattie rare
3 novembre 2021
L’obiettivo del Testo Unico, composto da 32 articoli, è duplice: da un lato, rendere uniforme la prevenzione, la diagnosi precoce e il trattamento delle malattie rare su tutto il territorio nazionale, promuovendo l’equità dei percorsi di cura in tutte le regioni (art. 19-23); dall’altro, favorire l’avanzamento della ricerca nel campo delle malattie rare, incentivando anche la produzione e la ricerca dei cosiddetti farmaci orfani, vale a dire i farmaci non distribuiti dall’industria farmaceutica per ragioni economiche, ma che rispondono a un bisogno di salute pubblica.
La legge in questione, per la prima volta, definisce organicamente le malattie rare (art. 1-3), i diritti di chi ne è affetto (art. 6-10) e il quadro organizzativo. Per quanto riguarda quest’ultimo, entro due mesi dovrà essere istituito il Comitato Nazionale per le Malattie Rare, tramite un Decreto del Ministero della Salute. Entro tre mesi, invece, il fondo di solidarietà per assistere i malati che hanno bisogno di assistenza continua. A questo riguardo, sono previsti anche contributi a sostegno delle famiglie e dei caregiver per favorire l’inserimento sociale, scolastico e lavorativo delle persone affette da malattie rare (artt. 11-17).
Allo scopo di incentivare la ricerca nel settore, entro sei mesi dall’entrata in vigore della legge dovrà essere definito il Regolamento del Ministero della Salute, di concerto con il Ministero dell’Università e Ricerca, per stabilire i meccanismi di funzionamento degli incentivi fiscali in favore dei soggetti, pubblici o privati, impegnati nello sviluppo di protocolli terapeutici sulle malattie rare e/o nella produzione dei farmaci orfani (art. 26-29).
È prevista, inoltre, l'attuazione del piano diagnostico terapeutico assistenziale personalizzato, vale a dire il monitoraggio del paziente dall’età infantile o dalla prima diagnosi fino all’età adulta, e l’individuazione di adeguati trattamenti nelle ipotesi in cui venga diagnosticata una malattia rara. Una volta elaborato il piano diagnostico, questo dovrà essere condiviso con i servizi della Rete nazionale cui spetta il compito di attivarlo, dopo averlo condiviso con il paziente e i suoi familiari, tramite il consenso informato (art. 18)
Infine, è previsto l’aggiornamento dell’elenco delle malattie rare individuate dal Centro nazionale per le malattie rare (CNMR), che svolge attività di ricerca, consulenza e documentazione su tali malattie e sui medicinali orfani con finalità di prevenzione, trattamento e sorveglianza di questi (art. 24).
Il testo unico è disponibile nel box download.
Marina Romeo
Pubblicato il: Mercoledì, 03 Novembre 2021 - Ultima modifica: Martedì, 16 Novembre 2021
